VRG50635 è uno dei primi farmaci ad entrare in studi clinici dopo essere stato totalmente scoperto e sviluppato utilizzando una piattaforma abilitata all’AI
SOUTH SAN FRANCISCO e BARCELLONA, Spagna–(BUSINESS WIRE)–Verge Genomics, azienda leader di biotecnologia in fase clinica, e Ferrer, azienda farmaceutica internazionale B Corp con una crescente attenzione a rari disturbi neurologici, hanno annunciato una collaborazione strategica per sviluppare congiuntamente VRG50635, il primo candidato farmaco di Verge per il trattamento di forme sporadiche ed ereditarie di sclerosi laterale amiotrofica (SLA), in Europa, America Centrale e Sudamerica, nei Paesi del Sudest asiatico e in Giappone. VRG50635 è un potenziale inibitore a piccole molecole migliore della categoria di PIKfyve, un target terapeutico della SLA, scoperto in tessuti umani malati utilizzando CONVERGE®, la piattaforma di Verge interamente umana e alimentata dall’intelligenza artificiale.
La collaborazione unisce la tecnologia interamente umana di Verge per la scoperta mirata e lo sviluppo di farmaci e il loro primato nell’innovazione di trial clinici con l’esperienza globale di Ferrer nello sviluppo, nella produzione e nella commercializzazione di prodotti clinici. Secondo i termini dell’accordo, Ferrer otterrà i diritti esclusivi allo sviluppo congiunto e alla commercializzazione di VRG50635 per la ALS in diverse regioni al di fuori degli Stati Uniti d’America. Verge ha trattenuto tutti i diritti allo sviluppo e alla commercializzazione di VRG50635 per tutti gli utenti negli Stati Uniti e tutti i Paesi non inclusi nell’accordo.
“Siamo entusiasti di collaborare con Ferrer per portare avanti VRG50635 attraverso lo sviluppo clinico e verso una potenziale commercializzazione. Ferrer dispone di una vasta esperienza nel settore dello sviluppo clinico e nella navigazione degli scenari normativi di tutto il mondo. Ferrer comprende inoltre i complessi e variabili ambiti di pagamenti e rimborsi nelle regioni nelle quali collaboreremo”, ha dichiarato Alice Zhang, CEO e cofondatore di Verge Genomics. “Questa collaborazione è un altro evidente riconoscimento del valore della nostra piattaforma CONVERGE ® e della sua capacità di identificare con maggiore successo nuovi farmaci target per malattie complesse di rapida implementazione clinica”.
“Siamo lieti di collaborare con Verge Genomics, perché questa è una notizia importante per la persone che convivono con la SLA, i loro famigliari e assistenti personali. In linea con il nostro obiettivo di utilizzare il commercio per lottare per la giustizia sociale, rafforziamo il nostro impegno nel portare soluzioni terapeutiche rivoluzionarie alle persone che convivono con malattie gravi e debilitanti”, è stato il commento di Mario Rovirosa, CEO di Ferrer.
“Crediamo che VRG50635 rappresenti un nuovo approccio promettente alla cura di questa malattia devastante, e guardiamo con aspettativa all’unione delle nostre forze per accelerare lo sviluppo di questo potenziale trattamento. Si tratta di un’aggiunta molto significativa al nostro crescente portafoglio di trattamenti per disturbi neurologici rari, mentre confermiamo ancora una volta il nostro forte impegno nei confronti della comunità scientifica e dei pazienti affetti daSLA”, ha spiegato Oscar Pérez, Direttore scientifico di Ferrer.
VRG50635 è uno dei primi farmaci candidati ad entrare in clinica dopo essere stato interamente scoperto e sviluppato da una piattaforma alimentata dall’intelligenza artificiale. È un potente inibitore di PIKfyve biodisponibile a livello orale, potenzialmente in grado di migliorare la sopravvivenza dei neuroni dei pazienti con SLA, e ha dimostrato la propria efficacia in diversi studi preclinici in modelli neurodegenerativi rilevanti per la SLA.1,2 Attualmente, VRG50635 è oggetto di uno studio di fase 1B Proof-of-Concept (PoC) in Canada e in vari Paesi europei.3 Lo studio PoC di Verge, che è stato accolto con favore per il disegno all’avanguardia, integra una tecnologia innovativa che consente di raccogliere un grande numero di dati oggettivi, rilevanti per la malattia per valutare accuratamente la sicurezza, tollerabilità e risposta alla dose farmacologica, e la sua potenziale efficacia, compresa la modifica della malattia, nelle fasi iniziali dello sviluppo clinico.
Informazioni sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è la malattia del motoneurone più comune, è una malattia neurodegenerativa progressiva dei motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale, che risulta in una paralisi progressiva, con il decesso tipicamente entro 2-5 anni dalla diagnosi. La SLA è una malattia rara con eziologia multifattoriale, e il meccanismo patogenico preciso è ancora sconosciuto. La SLA tipicamente colpisce persone di età compresa tra i 40 e i 70 anni, con una lieve prevalenza negli uomini rispetto alle donne. Tra le cause vi sono diversi fattori: per il 10% è ereditaria, per il 90% sporadica 4.
Informazioni su Verge Genomics
Verge si concentra sullo sviluppo di farmaci terapeutici per malattie complesse con esigenze altamente non soddisfatte, utilizzando genomica umana da tessuti malati di pazienti e apprendimento automatico. Verge ha creato la piattaforma proprietaria interamente umana CONVERGE®, che si avvale di uno dei database più grandi e completi del settore di dati di pazienti multiomici. La società è guidata da esperti di bioinformatica e da sviluppatori di farmaci che stanno portando avanti con successo programmi terapeutici clinici e preclinici in varie malattie, tra cui la SLA e la malattia di Parkinson. Per maggiori informazioni, seguiteci su LinkedIn e Twitter.
Informazioni su Ferrer
Noi di Ferrer utilizziamo il commercio per lottare contro le ingiustizie sociali e soddisfare i massimi requisiti di prestazioni sociali e ambientali, di trasparenza e di responsabilità aziendale. È per questo che nel 2022 siamo diventati una società B Corp. Per raggiungere il nostro obiettivo, offriamo soluzioni terapeutiche, con una sempre maggiore concentrazione sulle malattie polmonari vascolari e interstiziali e sui rari disturbi neurologici. Siamo Ferrer. Ferrer per sempre.
Bibliografia
1 Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang W-H, Hung S-T et al. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325.
2 Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S et al. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28.
3 ClinicalTrials.gov. Identifier NCT06215755, A Study of VRG50635 in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Consultado en marzo 2024. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?intr=VRG50635&rank=2
4 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.
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